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今日，传奇生物（Legend Biotech）和强生旗下杨森（Janssen）公司宣布，双方共同开发的CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，西达基奥仑赛）达成3期试验主要终点。在预定的中期分析中，与标准疗法相较，Carvykti可显着改善复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的无进展生存期（PFS）。
多发性骨髓瘤是血液系统的第二常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者都会出现复发并且需要接受后续治疗。随着疾病的进展，每次复发的侵袭性增强，而新疗法获得的缓解期逐渐缩短。 Carvykti是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，它表达的嵌合抗原受体包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个靶向BCMA的抗体结构域。Carvykti曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国被纳入突破性治疗品种。Carvykti于去年2月获得FDA批准上市，并在5月获欧盟有条件上市批准，用于治疗至少曾接受4线以上前期治疗的RRMM患者。2017年12月，传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化Carvykti。 此次所公布的CARTITUDE-4试验是首个对Carvykti的疗效与安全性进行检视的随机临床3期试验。目的为检视Carvykti与标准疗法相较（PVd或DPd治疗方案），在RRMM成人患者的疗效与安全性，这些患者曾接受过1-3线的前期治疗。试验主要终点为无进展生存期，次要终点包含总生存期、总缓解率、最小残留病灶（MRD）阴性率。试验初步结果显示Carvykti组患者的无进展生存期有显着的改善。随着试验主要终点的达成，独立数据监测委员会建议对试验进行解盲。 “CARTITUDE-4代表着我们在Carvykti全面性临床开发战略上的首个临床3期试验，这也代表我们对持续改善RRMM患者治疗的承诺，”杨森的临床细胞疗法开发副总裁Jordan Schecter博士说道，“我们期待在未来的医学会议中分享CARTITUDE-4试验的数据。” |
